Kinder sind keine kleinen Erwachsenen

Interview mit Dr. Annette Grave und Philippe Tschopp von Glatt Pharmaceutical Services über kindgerechte Darreichungsformen, ein aktuelles Projekt und die Zukunft patientenorientierter Formulierungen

Vom ersten Konzept bis zur Anwendung durch die Patienten ist die pharmazeutische Entwicklung oft ein langer Weg. Neben Wirksamkeit und Sicherheit gewinnt eine Frage zunehmend an Bedeutung: Wie lässt sich ein Arzneimittel so entwickeln, dass es den spezifischen Bedürfnissen der Patientengruppe entspricht, für die es bestimmt ist?

Ein aktuelles Projekt für ein Spezialpharmaunternehmen veranschaulicht sowohl die Herausforderungen als auch die Chancen im Zusammenhang mit Kinderarzneimitteln. In diesem Interview sprechen Dr. Annette Grave und Philippe Tschopp von Glatt Pharmaceutical Services über die Bedeutung patientenzentrierter Formulierungen, die nachhaltigen Erkenntnisse, die sie aus jüngsten Projekten gewonnen haben, und die Entwicklungen, die diesen Bereich in den kommenden Jahren voraussichtlich prägen werden.

Denis Bozbag: Frau Dr. Grave, warum finden pädiatrische Darreichungsformen heute größere Beachtung?

Dr. Annette Grave: Die entscheidende Erkenntnis ist einfach: Kinder sind keine kleinen Erwachsenen. Ihr Stoffwechsel funktioniert anders, und ihre medizinischen Bedürfnisse können sich stark von denen erwachsener Patienten unterscheiden.

Es ist wirklich nicht so einfach, wie ein bestehendes Medikament zu nehmen und die Dosis zu senken. Seit der Einführung der EU-Kinderarzneimittelverordnung im Jahr 2007 müssen Pharmaunternehmen bereits früh im Entwicklungszyklus prüfen, ob und wie neue Medikamente auch für Kinder geeignet gemacht werden können. Infolgedessen wird die pädiatrische Entwicklung heute viel systematischer angegangen als noch vor einigen Jahrzehnten.

Denis Bozbag: Was muss eine gut konzipierte pädiatrische Darreichungsform leisten?

Denis Bozbag: Was war das ursprüngliche Ziel des jüngsten Kundenprojekts, und welche Rolle spielte Glatt dabei?

Dr. Annette Grave: Ein bekannter, bereits vorhandener Wirkstoff wird zur Behandlung von Kindern mit Nebenniereninsuffizienz eingesetzt, die eine lebenslange Hormonersatztherapie benötigen. Als wir dieses Projekt starteten, gab es keine zugelassene Darreichungsform für Kinder in den erforderlichen niedrigen Dosierungen. Eltern und Apotheken mussten häufig Medikamente für Erwachsene anpassen, indem sie Tabletten zerkleinerten und kleinere Dosen zubereiteten – ein Vorgehen, das weder ideal noch besonders präzise war.

Es gab ein von der EU gefördertes Projekt mit Partnern aus Forschung und Industrie. Innerhalb des Konsortiums war Glatt Pharmaceutical Services für die Formulierungsentwicklung verantwortlich. In Zusammenarbeit mit Universitäten und klinischen Partnern entwickelten wir eine speziell für Kinder konzipierte Darreichungsform, die anschließend zugelassen wurde.

 

Denis Bozbag: Warum ist das heute noch relevant?

Dr. Annette Grave: Das verdeutlicht zwei wichtige Punkte. Erstens zeigt es, dass auch kleine Patientengruppen Medikamente verdienen, die speziell auf ihre Bedürfnisse zugeschnitten sind. Zweitens zeigt es, wie eine patientenorientierte Entwicklung in der Praxis funktionieren kann: Das Produkt wurde konsequent unter Berücksichtigung der Bedürfnisse junger Patienten entwickelt.

Für Kinder ist die richtige Dosierung entscheidend, aber auch Geschmack, einfache Verabreichung und Flexibilität bei der Dosierung spielen eine Rolle. Das Produkt nutzt ein Multipartikelsystem: kleine, geschmacksneutralisierte Granulate, die in Kapseln verabreicht werden. Die Kapseln können geöffnet werden, und die Granulate können entweder direkt verabreicht oder auf weiche Nahrung gestreut werden. Die Darreichungsform ermöglicht eine präzise Dosierung und kann Familien die tägliche Verabreichung erleichtern.

 

Denis Bozbag: Sie haben multipartikuläre Systeme erwähnt. Welche Vorteile bieten diese Darreichungsformen?

Dr. Annette Grave: Multipartikuläre Systeme bestehen aus vielen kleinen Einzeleinheiten, wie beispielsweise Pellets oder Minitabletten. Sie bieten mehrere Vorteile: Durch die Abfüllung unterschiedlicher Mengen der kleineren Einheiten lassen sich verschiedene Wirkstärken flexibel herstellen. Zudem lassen sich einzelne Partikel geschmacklich maskieren und so gestalten, dass sie die gewünschten Freisetzungsprofile liefern. Sie können auch auf Lebensmittel gestreut werden, was die Verabreichung erheblich vereinfachen kann.

Diese Eigenschaften sind besonders für Kinder wertvoll, beschränken sich jedoch nicht auf pädiatrische Patienten. Auch ältere Menschen und Patienten mit Schluckbeschwerden können von leicht zu verabreichenden Darreichungsformen profitieren.

Trotz ihres Potenzials werden Pellets in der pharmazeutischen Industrie noch immer weniger verbreitet eingesetzt, als man erwarten könnte. Viele Unternehmen arbeiten seit Jahren mit etablierten Technologien und zögern verständlicherweise, neue Plattformen einzuführen. Es besteht weiterhin Bedarf, das Bewusstsein für die Möglichkeiten zu schärfen, die multipartikuläre Systeme bieten können.

 

Denis Bozbag: Welche Erkenntnisse fließen weiterhin in neue Projekte ein?

Dr. Annette Grave: Jedes Entwicklungsprojekt liefert wertvolle Erfahrungen. In unserem jüngsten Projekt haben wir gezeigt, dass sich sehr geringe Dosen eines pharmazeutischen Wirkstoffs mit hoher Genauigkeit herstellen lassen. Außerdem haben wir umfangreiche Erfahrungen in den Bereichen Wirkstoffschichtung, Beschichtungstechnologien und Geschmacksmaskierung gesammelt.

Da das Projekt öffentlich gefördert wurde, konnten viele Ergebnisse auf Konferenzen vorgestellt und in wissenschaftlichen Publikationen veröffentlicht werden. Auf diese Weise trug das Projekt über das Produkt selbst hinaus zur Weiterentwicklung des Fachgebiets bei.

Eine CDMO Perspektive

Denis Bozbag: Herr Tschopp, welche Bedeutung haben Projekte wie dieses heute für Glatt Pharmaceutical Services?

Philippe Tschopp: Spezialmedikamente und Nischenprodukte sind ein zentraler Bestandteil unseres Geschäfts. Komplexe, hochwertige Produkte passen besonders gut zu unserem Geschäftsmodell. Projekte dieser Art ermöglichen eine enge Zusammenarbeit mit den Kunden über den gesamten Produktlebenszyklus hinweg – von der Entwicklung bis zur kommerziellen Herstellung.

Da die Stückzahlen oft vergleichsweise gering sind, lassen sich langfristige und wirtschaftlich tragfähige Produktionslösungen etablieren. Dies ist für viele Kunden, die Spezialmedikamente entwickeln, ein wichtiger Aspekt.

 

Denis Bozbag: Beobachten Sie eine steigende Nachfrage nach pädiatrischen oder – allgemeiner gesagt – patientenorientierten Formulierungen?

Philippe Tschopp: Pädiatrische Arzneimittel und patientenorientierte Spezialformulierungen sind Themen von grundlegender Bedeutung. Ob sie sich jedoch zu marktreifen Produkten entwickeln, hängt oft von den wirtschaftlichen Rahmenbedingungen ab.

Besondere Aktivitäten beobachten wir insbesondere im Bereich seltener Krankheiten und bei spezialisierten Unternehmen für Orphan-Medikamente. Bei größeren Standardprodukten lassen sich zusätzliche Entwicklungskosten oft schwerer rechtfertigen, selbst wenn der medizinische Nutzen eindeutig ist.

 

Denis Bozbag: Warum dient dieses Projekt nach wie vor als Referenz?

Philippe Tschopp: Es ist ein hervorragendes Beispiel dafür, wie eine komplexe Entwicklungsherausforderung in ein erfolgreiches kommerzielles Produkt umgesetzt werden kann. Solche Referenzen sind für potenzielle Kunden äußerst wertvoll, da sie zeigen, dass eine Technologie nicht nur im Labor funktioniert, sondern auch erfolgreich hochskaliert und auf dem Markt etabliert werden kann.

Darüber hinaus verdeutlicht das Projekt, welchen Beitrag patientenorientierte Formulierungen leisten können. Wenn Arzneimittel besser auf die Bedürfnisse bestimmter Patientengruppen zugeschnitten sind, profitieren letztlich sowohl Patienten als auch Gesundheitsdienstleister von einer einfacheren und zuverlässigeren Verabreichung.